موش مدل هموفیلی A با استفاده از فناوری CRISPR/Cas9

بیماری هموفیلی A، یکی از شایعترین اختلالات خونریزی دهنده وابسته به جنس است که در اثر نقص یا کمبود در فاکتور 8 انعقادی در پلاسما ایجاد می شود و از هر 5 تا ده هزار مرد یک نفر و بندرت زنان به این بیماری مبتلا می شوند. پژوهش های بسیاری برای توسعه روش های نوین درمانی این بیماری ویژه روش های ژن-سلول درمانی در دست انجام است و در این راستا مدل های حیوانی، از جمله مدل موشی مدل هموفیلی A که در آنها ژن فاکتور 8 انعقادی سرکوب (knockout) شده، علاوه بر فراهم سازی بستر مناسبی برای انجام مطالعات بنیادی بر روی بیماری، در جهت توسعه روش های درمانی و انجام آزمون های پیش بالینی نقش کلیدی ایفا می کنند.